Компанія Shionogi & Co., Ltd. оголосила про нове партнерство з Maze Therapeutics для розробки MZE001 – потенційно проривного методу лікування хвороби Помпе. Ця співпраця є ще одним додатком до розширеного портфоліо Shionogi на ринку рідкісних захворювань.
Хвороба Помпе – це рідкісне генетичне захворювання, що виникає внаслідок дефіциту ферменту, необхідного для розкладання глікогену в клітинах. Це призводить до накопичення глікогену в різних тканинах, що веде до слабкості м’язів та проблем з диханням.
MZE001 – це пероральний інгібітор глікогенсинтази 1 (GYS1), який спрямований на боротьбу з накопиченням глікогену при хворобі Помпе. Знижуючи концентрацію глікогену в м’язах, MZE001 може стати першим пероральним методом лікування цієї важкої захворюваності.
В рамках ексклюзивної ліцензійної угоди Shionogi придбала права на MZE001 та пов’язані програми. На винагороду Maze отримає фіксовану суму в розмірі 150 мільйонів доларів, а також платежі за досягнення віх та відрахування від продажів, залежно від досягнень у розробці, регулюванні та комерціалізації.
Shionogi вважає це партнерство стратегічно вдалим, оскільки воно відповідає зобов’язанням компанії розробляти інноваційні ліки для невиправданих медичних потреб. Вони вважають, що MZE001 має великий потенціал як монотерапія та як додаткова терапія до існуючих лікувань.
Під час фази І дослідження MZE001 показало обнадійливі результати, що призвели до надання статусу лікування сиротині Управлінням продуктів і лікарських засобів США. Цей статус передбачає стимули та підтримку для розробки лікувань рідкісних захворювань.
Maze Therapeutics має впевненість, що Shionogi, маючи підтверджене досягнення успіху в розробці та постачанні інноваційних ліків, є правильним партнером для просування MZE001 через клінічні випробування та прискореного попадання його пацієнтам з хворобою Помпе.
Хвороба Помпе – руйнуючий стан, що впливає як на дітей, так і на дорослих. Співпрацюючи у розробці MZE001, Shionogi і Maze Therapeutics мають на меті надати надію та можливу полегшення пацієнтам, що страждають від цієї загрозливої хвороби.
Про Maze Therapeutics:
Maze Therapeutics – це біофармацевтична компанія, спеціалізована на генетично обґрунтованих лікарських засобах для поширених захворювань. Вони використовують методи функціоналізації варіантів та науково-дослідні методи для просування свого пайплайну прецизійних ліків.
Про Shionogi:
Shionogi & Co., Ltd. – це глобальна науково-дослідна фармацевтична компанія, спрямована на покращення здоров’я і добробуту пацієнтів. Вони мають різноманітний пайплайн, що включає дослідницькі програми в області рідкісних захворювань, онкології та інших терапевтичних напрямків.