Švedsko biotehnološko podjetje Sobi je prejelo pozitivno mnenje Odbora za zdravila za uporabo pri ljudeh (CHMP) Evropske agencije za zdravila za svoje novo zdravljenje, efanesoktog alfa. Zdravilo je priporočeno za zdravljenje in preprečevanje krvavitev ter perioperativno profilakso pri bolnikih s hemofilijo A.
Efanesoktog alfa je visoko vzdrževano nadomestno zdravljenje faktorja VIII, ki bolnikom vseh starosti zagotavlja normalne ali skoraj normalne ravni aktivnosti faktorja VIII za pomemben del tedna s tedenskim odmerjanjem. To ponuja izboljšano zaščito pred krvavitvami v primerjavi z obstoječo profilakso faktorja VIII.
»Potencialne koristi efanesoktog alfa so pomembne pri izboljšanju rezultatov zdravljenja in kakovosti življenja ljudi, ki živijo s hemofilijo A,« je povedala Lydia Abad-Franch, vodja raziskav, razvoja in medicinskih zadev ter glavna zdravnica pri Sobi. Omenila je visoke ravni aktivnosti faktorja VIII, ki jih zdravljenje zagotavlja ves teden, kar pacientom daje zaupanje v njegovo sposobnost preprečevanja krvavitev, obvladovanja kirurgije in reševanja krvavitev.
Hemofilija A je redka genetska bolezen, pri kateri telo ne proizvaja dovolj ali proizvaja disfunkcionalen faktor VIII, pomemben protein za strjevanje krvi. Lahko vodi do krvavitvenih napadov, ki povzročajo bolečino, poškodbe sklepov in potencialno življenje ogrožujoče krvavitve. Čeprav so se možnosti zdravljenja izboljšale, še vedno obstajajo nedosežene potrebe posameznikov, ki živijo s to boleznijo.
Priporočilo CHMP temelji na rezultatih ključnih študij faze 3, vključno z XTEND-1 pri odraslih in mladostnikih ter XTEND-Kids pri otrocih. Te študije so pokazale, da je profilaksa s efanesoktog alfa zagotovila pomembno zaščito pred krvavitvami in izboljšala zdravje sklepov, telesno zdravje, bolečine in splošno kakovost življenja pri ljudeh s hudo hemofilijo A.
Efanesoktog alfa je bilo predhodno odobreno s strani ameriškega Urada za hrano in zdravila leta 2023 in je prejelo različne oznake za svoje zdravljenje in status zdravila za redke bolezni. Pozitivno mnenje CHMP približuje zdravljenje bliže na voljo za bolnike v Evropski uniji.