Compania biopharmaceutică suedeză Sobi a primit o opinie pozitivă din partea Comitetului pentru Produse Medicamentoase destinate Uzului Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului pentru noul lor tratament, efanesoctocog alfa. Medicamentul este recomandat pentru tratamentul și prevenția sângerărilor și profilaxia perioperatorie la pacienții cu hemofilie A.
Efanesoctocog alfa este o terapie de înlocuire a factorului VIII de înaltă durată care oferă pacienților de toate vârstele niveluri normale până la aproape normale de activitate a factorului VIII pentru o parte semnificativă a săptămânii cu o doză administrată o dată pe săptămână. Acest lucru oferă o protecție îmbunătățită împotriva sângerărilor în comparație cu profilaxia factorului VIII existent.
„Beneficiile potențiale ale efanesoctocog alfa sunt semnificative în îmbunătățirea rezultatelor tratamentului și calității vieții pentru persoanele care trăiesc cu hemofilie A”, a comentat Lydia Abad-Franch, șef de cercetare, dezvoltare și afaceri medicale și medic șef la Sobi. Ea a făcut referire la nivelurile susținute ridicate de activitate a factorului VIII pe durata întregii săptămâni pe care tratamentul le oferă, fapt ce le oferă pacienților încredere în capacitatea sa de a preveni sângerările, de a gestiona intervențiile chirurgicale și de a rezolva sângerările.
Hemofilia A este o afecțiune genetică rară în care corpul nu produce suficient sau produce factorul VIII disfuncțional, o proteină vitală pentru coagularea sângelui. Poate duce la episoade de sângerare care cauzează durere, deteriorare articulară și hemoragii ce pot fi potențial letale. Deși opțiunile de tratament s-au îmbunătățit, există încă nevoi neacoperite pentru persoanele care trăiesc cu această afecțiune.
Recomandarea CHMP se bazează pe rezultatele studiilor pivotale de fază 3, inclusiv XTEND-1 la adulți și adolescenți și XTEND-Kids la copii. Aceste studii au demonstrat că profilaxia cu efanesoctocog alfa a oferit o protecție semnificativă împotriva sângerărilor și a îmbunătățit sănătatea articulară, sănătatea fizică, durerea și calitatea de viață generală la persoanele cu hemofilie A severă.
Efanesoctocog alfa a fost aprobat anterior de Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite în 2023 și a obținut diverse denumiri pentru terapia sa inovatoare și statutul de medicament orfan. Opinia pozitivă a CHMP aduce tratamentul un pas mai aproape de disponibilitate pentru pacienții din Uniunea Europeană.