CARMIEL, Israël, 10 mei 2024 – Protalix BioTherapeutics, een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf, heeft bemoedigende initiële resultaten gemeld van de eerste zeven cohorten van haar fase I klinische studie voor PRX-115, een kandidaat-recombinante uricase. De resultaten hebben geleid tot de uitbreiding van de studie en het opstarten van plannen voor een fase II-studie.
De dubbelblinde, placebogecontroleerde fase I klinische studie heeft tot doel de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van PRX-115 te evalueren bij proefpersonen met onbehandelde jicht. Van de 56 proefpersonen die zijn ingeschreven in de studie over de zeven cohorten, werden 42 behandeld met PRX-115 en kregen 14 een placebo.
Belangrijke voorlopige resultaten van de studie zijn onder meer een dosisafhankelijke toename van blootstelling aan PRX-115, snelle verlaging van de plasmawaarden van urinezuur onder 6,0 mg/dL na een enkele toediening en goede verdraagbaarheid van PRX-115 waarbij slechts milde tot matige bijwerkingen werden gerapporteerd.
Het bedrijf heeft besloten de studie uit te breiden door een achtste cohort toe te voegen om een hogere dosis te analyseren en de mogelijke blootstellingstijd te vergroten. Daarnaast zijn de voorbereidingen voor een fase II klinische studie van PRX-115 nu aan de gang.
“We geloven dat onze sterke kaspositie voldoende is om de aflossing van onze converteerbare leningen die in september 2024 vervallen mogelijk te maken, en voor onze lopende activiteiten,” verklaarde Dror Bashan, President en CEO van Protalix BioTherapeutics.
Naast de klinische ontwikkelingen richt Protalix zich op activa in een vroeg stadium van ontwikkeling om haar productontwikkelingspijplijn uit te breiden. Het bedrijf behaalde inkomsten van $3,7 miljoen uit de verkoop van goederen, een daling van 27% vergeleken met dezelfde periode vorig jaar. Inkomsten uit licenties en R&D-diensten daalden met 98% als gevolg van de voltooiing van onderzoeks- en ontwikkelingsverplichtingen.
De kosten van verkochte goederen daalden met 16%, voornamelijk als gevolg van een daling in de verkoop. Totale onderzoeks- en ontwikkelingskosten daalden met 50%, wat de voltooiing van het Fabry klinische programma weerspiegelt. Financiële inkomsten in het eerste kwartaal van 2024 bedroegen $0,1 miljoen, vergeleken met financiële kosten van $0,5 miljoen in dezelfde periode vorig jaar.
De positieve resultaten van Protalix BioTherapeutics uit de fase I klinische proef tonen veelbelovend potentieel voor PRX-115 als behandeling voor onbehandelde jicht. De plannen van het bedrijf voor uitbreiding en het opstarten van een fase II-studie getuigen van hun inzet om innovatieve therapieën te ontwikkelen voor patiënten in nood.
Naast de positieve resultaten uit de fase I klinische studie zijn er verschillende huidige markttrends en prognoses gerelateerd aan Protalix BioTherapeutics en hun kandidaat PRX-115.
Een huidige markttrend is de groeiende vraag naar biofarmaceutische producten. De biofarmaceutische industrie heeft in de afgelopen jaren aanzienlijke groei doorgemaakt, gedreven door technologische vooruitgang en een beter begrip van ziektemechanismen. Deze trend biedt kansen voor Protalix BioTherapeutics om in te spelen op de marktvraag naar innovatieve behandelingen.
Een andere trend is de toenemende focus op gepersonaliseerde geneeskunde. Naarmate het medische vakgebied blijft evolueren, is er een groeiende nadruk op het afstemmen van behandelingen op individuele patiënten op basis van hun specifieke genetische samenstelling en ziektekenmerken. Protalix BioTherapeutics kan goed gepositioneerd zijn om bij te dragen aan deze trend met hun ontwikkeling van PRX-115, dat gericht is op onbehandelde jicht.
Prognoses voor de biofarmaceutische industrie wijzen op verdere groei in de komende jaren. Volgens een rapport van Grand View Research wordt verwacht dat de mondiale biofarmaceutische markt tegen 2027 $526,0 miljard zal bereiken, met een samengestelde jaarlijkse groeipercentage van 7,5%. Deze prognose suggereert dat er een aanzienlijke marktkans zal zijn voor Protalix BioTherapeutics als hun fase II-studie voor PRX-115 succesvol is.
Er zijn echter ook belangrijke uitdagingen en controverses verbonden aan het onderwerp. Een uitdaging is het goedkeuringsproces van regelgevende instanties. Het op de markt brengen van een nieuw geneesmiddel vereist rigoureuze testen en regelgevende beoordeling, wat tijdrovend en kostbaar kan zijn. Protalix BioTherapeutics zal dit proces succesvol moeten doorlopen om PRX-115 op de markt te brengen.
Een andere uitdaging is de concurrentie van andere bedrijven die behandelingen ontwikkelen voor jicht. Jicht is een veelvoorkomende en chronische aandoening en er zijn andere kandidaten in ontwikkeling die beogen deze onvervulde medische behoefte aan te pakken. Protalix BioTherapeutics zal hun product moeten differentiëren en superieur moeten aantonen om marktaandeel te veroveren.
Wat betreft voordelen geven de positieve resultaten van Protalix BioTherapeutics uit de fase I klinische studie hen een concurrentievoordeel en vergroten zij de kans op succes in latere onderzoeken. De dosisafhankelijke toename van blootstelling aan PRX-115 en snelle verlaging van de plasmawaarden van urinezuur indiceren dat het geneesmiddel een sterk therapeutisch effect heeft.
Bovendien is de focus van Protalix BioTherapeutics op het uitbreiden van hun productontwikkelingspijplijn door middel van activa in een vroeg stadium voordelig. Dit stelt het bedrijf in staat om nieuwe therapeutische gebieden te verkennen en mogelijk andere onvervulde medische behoeften aan te pakken.
Voor meer informatie over Protalix BioTherapeutics en hun lopende ontwikkelingen, kunt u hun officiële website bezoeken: Protalix BioTherapeutics.