Zweedse biofarmaceutische bedrijf Sobi heeft een positief advies ontvangen van het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau voor hun nieuwe behandeling, efanesoctocog alfa. De medicatie wordt aanbevolen voor de behandeling en preventie van bloedingen en perioperatieve profylaxe bij patiënten met hemofilie A.
Efanesoctocog alfa is een therapie met een hoog-sustained factor VIII-vervanging die patiënten van alle leeftijden normale tot bijna normale factor VIII-activiteitsniveaus biedt gedurende een aanzienlijk deel van de week met eenmaal per week dosering. Dit biedt verbeterde bescherming tegen bloedingen in vergelijking met bestaande factor VIII-profilaxe.
“De potentiële voordelen van efanesoctocog alfa zijn aanzienlijk bij het verbeteren van de behandelresultaten en de kwaliteit van leven voor mensen die leven met hemofilie A,” merkte Lydia Abad-Franch op, Hoofd Onderzoek, Ontwikkeling en Medische Zaken en Medisch Directeur bij Sobi. Ze verwees naar de langdurige hoge factor VIII-activiteitsniveaus gedurende de week die de behandeling biedt, waardoor de patiënten vertrouwen hebben in het vermogen ervan om bloedingen te voorkomen, operaties te beheren en bloedingen op te lossen.
Hemofilie A is een zeldzame genetische aandoening waarbij het lichaam niet genoeg of disfunctionele factor VIII produceert, een cruciaal eiwit voor bloedstolling. Het kan leiden tot bloedingsepisodes die pijn, gewrichtsschade en potentieel levensbedreigende bloedingen veroorzaken. Hoewel de behandelopties verbeterd zijn, zijn er nog steeds onvervulde behoeften voor personen die leven met de aandoening.
De aanbeveling van de CHMP is gebaseerd op de resultaten van cruciale fase 3-onderzoeken, waaronder XTEND-1 bij volwassenen en adolescenten en XTEND-Kids bij kinderen. Deze onderzoeken toonden aan dat efanesoctocog alfa-profilaxe significante bloedbescherming bood en de gewrichtsgezondheid, fysieke gezondheid, pijn en algehele kwaliteit van leven verbeterde bij mensen met ernstige hemofilie A.
Efanesoctocog alfa was eerder goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration in 2023 en heeft verschillende benamingen gekregen voor zijn doorbraaktherapie en weesgeneesmiddelenstatus. Het positieve advies van de CHMP brengt de behandeling een stap dichter bij beschikbaarheid voor patiënten in de Europese Unie.
Naast de informatie in het artikel is het belangrijk om de huidige markttrends, voorspellingen en belangrijke uitdagingen of controverses rond het onderwerp van de nieuwe behandeling voor hemofilie A te bespreken.