L’azienda biopharmaceutical svedese Sobi ha ricevuto un parere positivo dal Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali per il loro nuovo trattamento, efanesoctocog alfa. Il farmaco è raccomandato per il trattamento e la prevenzione delle emorragie e la profilassi perioperatoria nei pazienti affetti da emofilia A.
Efanesoctocog alfa è una terapia sostitutiva elevata del fattore VIII a lunga durata che fornisce ai pazienti di tutte le età livelli di attività del fattore VIII normali o quasi normali per una parte significativa della settimana con dosaggio settimanale. Questo offre una protezione migliorata dalle emorragie rispetto alla profilassi esistente con il fattore VIII.
“I potenziali benefici di efanesoctocog alfa sono significativi nel migliorare gli esiti del trattamento e la qualità della vita delle persone affette da emofilia A,” ha commentato Lydia Abad-Franch, responsabile della Ricerca, Sviluppo e Affari Medici e Direttore Medico presso Sobi. Ha fatto riferimento ai livelli sostenuti elevati di attività del fattore VIII durante tutta la settimana che il trattamento fornisce, i quali danno ai pazienti fiducia nella sua capacità di prevenire le emorragie, gestire interventi chirurgici e risolvere le emorragie.
L’emofilia A è una rara condizione genetica in cui il corpo non produce abbastanza o produce un fattore VIII disfunzionale, una proteina vitale per la coagulazione del sangue. Può portare a episodi emorragici che causano dolore, danni articolari e emorragie potenzialmente mortali. Sebbene le opzioni di trattamento siano migliorate, ci sono ancora esigenze non soddisfatte per gli individui affetti dalla condizione.
La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati degli studi di fase 3 pivotal, tra cui XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e XTEND-Kids nei bambini. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con efanesoctocog alfa ha fornito una significativa protezione dalle emorragie e ha migliorato la salute articolare, la salute fisica, il dolore e la qualità della vita complessiva delle persone con emofilia A grave.
Efanesoctocog alfa è stato precedentemente approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel 2023 e ha ottenuto varie designazioni per la sua terapia innovativa e lo status di farmaco orfano. Il parere positivo del CHMP porta il trattamento un passo più vicino a essere disponibile per i pazienti dell’Unione europea.
Oltre alle informazioni fornite nell’articolo, è importante discutere le attuali tendenze di mercato, le previsioni e le principali sfide o controversie associate al tema del nuovo trattamento per l’emofilia A.