A BioMarin Pharmaceutical Inc. bejelentette azt az új pozitív adatot, amely további támogatást nyújt a VOXZOGO® (vosoritide) biztonságosságának és hatékonyságának a hormonális kórállapotokban szenvedő gyermekeknél, valamint annak lehetséges előnyeiről más növekedéssel kapcsolatos állapotokban. Az adatokat bemutatták a 2024. évi Gyermek Endokrinológiai Társaság (PES) Éves Találkozóján.
Egy tanulmány kiemelte a VOXZOGO pozitív eredményeit az idiopathiás rövid termet (ISS) és a Noonan szindrómában szenvedő gyermekeknél. A gyermekek jelentős javulást mutattak az éves növekedési sebességben (AGV) és a magasság standard deviációban (SD) az összes vizsgált állapotban. Azoknál, akik 12 hónapos kezelést teljesítettek, az átlagos AGV értéke 3,7 cm/évtől 8,5 cm/évre nőtt, és az átlagos magasság SD -3,6 SD-ről -2,9 SD-re változott. A biztonsági eredmények megegyeznek a VOXZOGO már meglévő biztonsági profiljával.
Dr. Andrew Dauber, az Endokrinológia Főorvosa a Children’s National Hospital-ban, lelkesedését fejezte ki az eredmények iránt, állítva, hogy a VOXZOGO potenciálisan pozitív hatással lehet a növekedésre különböző csonttévesztésekkel és növekedéssel kapcsolatos állapotokban.
Ezenkívül egy Fázis 3 kiterjesztéses tanulmány adatai azt mutatták, hogy az adoleszcenciában kezelt VOXZOGO-val kezelt achondropláziával rendelkező gyermekek jelentős növekedést tapasztaltak azokhoz képest, akik nem kapták a kezelést. A növekedés AGV-ben mutatott javulása hosszabb időn keresztül fennmaradt, ami azt sugallja, hogy ha a kezelést később kezdik el, akkor is esély van hasznos növekedés elérésére.
Továbbá az adataik a PES találkozón bemutatták a VOXZOGO pozitív hatásait az achondropláziában szenvedő gyermekek egészséghez kapcsolódó életminőségére (HRQoL). A gyógyszer javulást mutatott a fizikai funkcionálásban, ami különösen fontos a betegségben érintett gyermekek és családok számára.
Ezen tanulmányok eredményei megerősítik a növekvő bizonyítékok testét, amelyek támogatják a VOXZOGO előnyeit a növekedés és fejlődés javításában különböző genetikai növekedéssel kapcsolatos feltételekkel rendelkező gyermekeknél. A BioMarin jelenlegi klinikai vizsgálatokat folytat a VOXZOGO hatékonyságának vizsgálata érdekében különböző populációkban, ideértve a hypochondropláziában és az idiopathiás rövid termetben szenvedő gyermekeket is. Ezek a vizsgálatok azt a célt szolgálják, hogy tovább fokozzák a VOXZOGO lehetőségét a növekedéshez kapcsolódó feltételek érintett gyermekeinek életének pozitív befolyásolására.