Η Σουηδική βιοφαρμακευτική εταιρεία Sobi έλαβε θετική άποψη από την Επιτροπή για Φάρμακα για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Φαρμακευτικού Οργανισμού για το νέο τους φάρμακο, efanesoctocog alfa. Το φάρμακο συνιστάται για τη θεραπεία και την πρόληψη των αιμορραγιών και την προφυλακτική χρήση κατά τη διάρκεια χειρουργικών επεμβάσεων σε ασθενείς με αιμοφιλία Α.
Το efanesoctocog alfa είναι ένα υψηλής διάρκειας θεραπεία αντικατάστασης παράγοντα VIII που παρέχει στους ασθενείς όλων των ηλικιών κανονικά ή κοντά σε κανονικά επίπεδα δραστηριότητας παράγοντα VIII για σημαντικό μέρος της εβδομάδας με εβδομαδιαία δόση. Αυτό προσφέρει βελτιωμένη προστασία από αιμορραγίες σε σύγκριση με την υφιστάμενη προφυλακτική θεραπεία με παράγοντα VIII.
“Τα πιθανά οφέλη του efanesoctocog alfa είναι σημαντικά για τη βελτίωση των εκβάσεων της θεραπείας και της ποιότητας ζωής των ατόμων που ζουν με αιμοφιλία Α,” σχολίασε η Lydia Abad-Franch, Επικεφαλής Έρευνας, Ανάπτυξης και Ιατρικών Υπηρεσιών και Κύριος Ιατρικός Σύμβουλος στη Sobi. Αναφέρθηκε στα συνεχώς υψηλά επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα VIII κατά τη διάρκεια της εβδομάδας που παρέχει η θεραπεία, τα οποία δίνουν στους ασθενείς εμπιστοσύνη στην ικανότητά της να προλαμβάνει αιμορραγίες, να διαχειρίζεται χειρουργεία και να αντιμετωπίζει αιμορραγίες.
Η αιμοφιλία Α είναι μια σπάνια γενετική πάθηση στην οποία το σώμα δεν παράγει αρκετό ή παράγει δυσλειτουργικό παράγοντα VIII, ένα βιταλ πρωτεΐνη για το συγκάλυμμα του αίματος. Μπορεί να οδηγήσει σε επεισόδια αιμορραγίας που προκαλούν πόνο, ζημιά στις αρθρώσεις και πιθανώς απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες. Παρόλο που οι επιλογές θεραπείας έχουν βελτιωθεί, υπάρχουν ακόμη μη καλυμμένες ανάγκες για άτομα που ζουν με την πάθηση.
Η σύσταση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα των κύριων μελετών φάσης 3, συμπεριλαμβανομένων των XTEND-1 σε ενήλικες και εφήβους και των XTEND-Kids σε παιδιά. Αυτές οι μελέτες έδειξαν ότι η προφυλακτική χρήση του efanesoctocog alfa προσέφερε σημαντική προστασία από αιμορραγίες και βελτιωμένη υγεία των αρθρώσεων, φυσική υγεία, πόνο και συνολική ποιότητα ζωής σε άτομα με σοβαρή αιμοφιλία Α.
Το efanesoctocog alfa είχε προηγουμένως εγκριθεί από τον Εθνικό Διευθυντή Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών το 2023 και έχει αποσπάσει διάφορες διακρίσεις για τη θεραπεία του όπως την θεραπεία και το καθεστώς ορφανού φαρμάκου. Η θετική άποψη της CHMP φέρνει τη θεραπεία ένα βήμα πιο κοντά στη διαθεσιμότητά της για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση.