Η Shionogi & Co., Ltd. ανακοίνωσε μια νέα συνεργασία με την Maze Therapeutics για την ανάπτυξη του MZE001, μιας δυνητικής καινοτομίας θεραπείας για την νόσο του Pompe. Αυτή η συνεργασία αποτελεί μια ακόμα προσθήκη στον διευρυνόμενο χαρτοφυλάκιο της Shionogi στην αγορά των σπάνιων νόσων.
Η νόσος του Pompe είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκαλείται από έλλειψη του ενζύμου που είναι απαραίτητο για την καταστροφή της γλυκογόνου μέσα στο κύτταρο. Αυτό οδηγεί στην συσσώρευση γλυκογόνου σε διάφορα ιστούς, με αποτέλεσμα την αδυναμία των μυών και προβλήματα αναπνοής.
Το MZE001 είναι ένας προφορικός αναστολέας γλυκογόνου συνθάσης 1 (GYS1) που στοχεύει να διορθώσει τη συσσώρευση γλυκογόνου στη νόσο του Pompe. Μειώνοντας τη συγκέντρωση γλυκογόνου στους μύες, το MZE001 έχει τη δυνατότητα να γίνει η πρώτη προφορική θεραπεία για αυτήν την ασθένεια.
Με βάση την αποκλειστική παγκόσμια άδεια χρήσης, η Shionogi έχει αποκτήσει τα δικαιώματα του MZE001 και των σχετικών προγραμάτων. Ανταλλάσσοντας, η Maze θα λάβει μια αρχική αμοιβή 150 εκατομμυρίων δολαρίων, καθώς και πληρωμές ορόσημων και δικαιωμάτων ρουλεμάν βάσει των επιτευγμάτων στην ανάπτυξη, τη ρυθμιστική διαδικασία και την εμπορική επιτυχία.
Η Shionogi θεωρεί αυτήν τη συνεργασία σαν μια στρατηγική συμφωνία που είναι συμβατή με τη δέσμευση της εταιρείας να αναπτύξει καινοτόμα φάρμακα για μη ικανοποιημένες ιατρικές ανάγκες. Πιστεύουν ότι το MZE001 έχει υποσχόμενο δυναμικό ως επιλογή μονοθεραπείας και ως πρόσθετη θεραπεία σε υπάρχουσες αγωγές.
Η Φάση 1 μελέτη του MZE001 έχει εμφανίσει υποσχόμενα αποτελέσματα, οδηγώντας στην χορήγηση της Σήμανσης Φαρμακευτικού Προϊόντος Ορφανής Νόσου από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων. Αυτή η σήμανση παρέχει κίνητρα και υποστήριξη για την ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες νόσους.
Η Maze Therapeutics είναι βέβαιη ότι η Shionogi, με την αποδεδειγμένη ιστορία της στην ανάπτυξη και την παράδοση καινοτόμων φαρμάκων, είναι ο κατάλληλος συνεργάτης για να προωθήσει το MZE001 μέσω κλινικών δοκιμών και να το φέρει στους ασθενείς με τη νόσο του Pompe το συντομότερο δυνατό.
Η νόσος του Pompe είναι μια καταστροφική κατάσταση που επηρεάζει τόσο παιδιά όσο και ενήλικες. Με τη συνεργασία για την ανάπτυξη του MZE001, η Shionogi και η Maze Therapeutics στοχεύουν να παρέχουν ελπίδα και πιθανή ανακούφιση στους ασθενείς που υποφέρουν από αυτήν τη θανατηφόρα ασθένεια.