Dr. Isabella MorenoUm estudo recente mostrou como os pacientes tratados com trofinetide, comercializado como DAYBUE, apresentaram melhorias significativas nos sintomas da síndrome de Rett ao longo de períodos prolongados. O estudo, conduzido pela Acadia Pharmaceuticals Inc., analisou dados dos estudos de extensão abertos LILAC-1 e LILAC-2.
No estudo LILAC-1, mulheres com idades entre cinco e 21 anos com síndrome de Rett apresentaram melhorias notáveis nos sintomas após receberem o tratamento com DAYBUE por 40 semanas. Os escores do Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) mostraram uma diminuição, indicando resultados positivos. Além disso, os escores da Impressão Clínica Global Melhoria (CGI-I) demonstraram resultados favoráveis na marca das 40 semanas, independentemente do tratamento prévio dos participantes durante o ensaio LAVENDER.
No estudo LILAC-2, os participantes que continuaram recebendo trofinetide por até 104 semanas adicionais mostraram mais melhorias nos escores de RSBQ, sendo relatada uma diminuição significativa na grande maioria dos participantes. Os cuidadores dos participantes do estudo destacaram melhorias no engajamento, uso das mãos e no olhar, mostrando o impacto positivo do tratamento com trofinetide em pacientes com síndrome de Rett.
O perfil de segurança do trofinetide permaneceu consistente em ambos os estudos, com diarreia e vômito sendo os efeitos colaterais mais comuns. Apesar dos desafios impostos pela pandemia de COVID-19 durante o período do estudo, a maioria dos eventos adversos relatados foram de gravidade leve a moderada.
Essas descobertas contribuem com insights valiosos sobre a eficácia e segurança a longo prazo do trofinetide para indivíduos vivendo com síndrome de Rett, oferecendo esperança para uma melhor qualidade de vida e gerenciamento dos sintomas.
