Uno studio recente ha mostrato come i pazienti trattati con trofinetide, commercializzato come DAYBUE, abbiano registrato significativi miglioramenti nei sintomi della sindrome di Rett nel corso di periodi prolungati. Lo studio, condotto da Acadia Pharmaceuticals Inc., ha analizzato i dati degli studi di estensione open-label LILAC-1 e LILAC-2.
Nello studio LILAC-1, le femmine di età compresa tra cinque e 21 anni con sindrome di Rett hanno registrato miglioramenti notevoli nei sintomi dopo aver ricevuto il trattamento con DAYBUE per 40 settimane. I punteggi del Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) hanno mostrato una diminuzione, indicando risultati positivi. Inoltre, i punteggi della Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) hanno evidenziato risultati favorevoli alla settimana 40, indipendentemente dal trattamento precedente dei partecipanti durante lo studio LAVENDER.
Nello studio LILAC-2, i partecipanti che hanno continuato a ricevere trofinetide per un massimo di ulteriori 104 settimane hanno mostrato ulteriori miglioramenti nei punteggi RSBQ, con una significativa diminuzione riportata nella stragrande maggioranza dei partecipanti. I caregiver dei partecipanti allo studio hanno evidenziato miglioramenti nell’interazione, nell’uso delle mani e nello sguardo, dimostrando l’impatto positivo del trattamento con trofinetide sui pazienti affetti da sindrome di Rett.
Il profilo di sicurezza del trofinetide è rimasto costante durante entrambi gli studi, con diarrea e vomito come effetti collaterali più comuni. Nonostante le sfide poste dalla pandemia di COVID-19 durante il periodo dello studio, la maggior parte degli eventi avversi segnalati è stata di lieve o moderata gravità.
Questi risultati offrono preziosi contributi sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine del trofinetide per le persone affette da sindrome di Rett, offrendo speranza per un miglioramento della qualità della vita e della gestione dei sintomi.
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