Löydös: Merkittävä luumurtumien vähentyminen ja luuntiheyden parantuminen uudessa tutkimuksessa

Author:

Viimeisimmän Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ja Mereo BioPharma Group plc:n toteuttaman tutkimuksen tulokset osteogeneesi imperfecta (OI) -hoidossa ovat lupaavia. Tutkimuksessa kävi ilmi, että setrusumab (UX143) -hoidon avulla 67 %:n vuosittainen murtumisriskin väheneminen säilyi potilailla, joita seurattiin vähintään 14 kuukauden ajan.

Murtumisten vähentymisen lisäksi tutkimus osoitti merkittäviä paranemisia luun mineraalitiheydessä (BMD). Setrusumab-hoitoa saaneilla potilailla havaittiin keskimääräinen BMD:n lisääntyminen perustasolta 22 %, mikä paransi aiemmin 6 kuukauden hoidon aikana havaittua 14 %:n kasvua. Tämä BMD:n lisääntyminen johti Z-pistemäärän huomattavaan normalisoitumiseen, mikä viittasi uuden ja vahvemman luun luontiin.

”Kliinisesti merkittävä jatkuva BMD:n parantuminen viittaa siihen, että uutta ja vahvempaa luuta syntyy, mikä on johtanut tärkeään murtumariskin vähenemiseen eri-ikäisillä ja eri tyyppisillä OI-potilailla”, totesi Eric Crombez, M.D., Ultragenyxin lääketieteellinen johtaja.

Tutkimukseen osallistui yhteensä 24 potilasta vaiheen 2 osassa, jotka satunnaistettiin vastaanottamaan setrusumabia eri annoksina. Kaikki 40 mg/kg annostusryhmän potilaat siirtyivät 20 mg/kg setrusumabiin. Tutkimuksen vaihe 3 osallistui tämän jälkeen lisää 158 potilasta 11 maasta.

Tutkimuksessa ei havaittu hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia, ja raportoidut haittatapahtumat olivat yhteneväisiä aiempien tutkimusten havaintojen kanssa. Tämä viittaa siihen, että setrusumab on hyvin siedetty ja turvallinen OI-potilaille.

Nämä uraauurtavat tulokset ovat merkittäviä OI:n hoidossa, sillä tällä hetkellä tälle tilalle ei ole olemassa globaalisti hyväksyttyjä hoitoja. Lisätutkimuksen ja kehityksen myötä setrusumabilla on potentiaalia muuttamaan pelikenttää parantaen OI:n omaavien yksilöiden elämänlaatua.

Tarkempia tietoja 14 kuukauden tutkimuksesta esitellään tulevassa tieteellisessä kokouksessa, tarjoten arvokkaita näkemyksiä setrusumabin tehokkuudesta ja turvallisuudesta.

Jos haluat lisätietoja Ultragenyx Pharmaceutical Inc.:stä ja Mereo BioPharma Group plc:stä, voit vierailla heidän virallisilla verkkosivuillaan:
– Ultragenyx Pharmaceutical Inc.: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
– Mereo BioPharma Group plc: Mereo BioPharma Group plc

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista. Pakolliset kentät on merkitty *