Improvements in Rett Syndrome Treatment with Trofinetide: Insights from LILAC Studies

پیشرفت‌های درمان سندرم رت با تروفینتید: بینش‌ها از تحقیقات لایلاک.

2024-07-18

یک مطالعه اخیر نشان داد که بیمارانی که با تروفینتید که تحت عنوان DAYBUE بازاریابی می‌شود درمان می‌شوند، تجربه پیشرفت‌های قابل توجه در علائم سندرم رتت در طول دوره‌های طولانی داشتند. این مطالعه توسط شرکت دارویی آکادیا صورت گرفت و داده‌ها را از مطالعات گسترده نسل دوم و نسل سوم باز بررسی کرد.

در مطالعه لیلاک–۱، زنانی با سن بین پنج تا بیست و یک سال با سندرم رتت پس از دریافت درمان DAYBUE برای ۴۰ هفته، پیشرفت‌های قابل توجهی در علائم تجربه کردند. نمرات پرسشنامۀ رفتاری سندرم رتت (RSBQ) کاهش نشان دادند و نتایج مطالعه تأثیرات بالینی بهبود (CGI-I) نمره‌های مطلوبی در مرحله ۴۰ هفته نشان دادند، بدون توجه به درمان پیشین شرکت‌کنندگان در آزمایش LAVENDER.

در مطالعه لیلاک–۲، شرکت‌کنندگانی که تا ۱۰۴ هفته افزون برایفینتید را ادامه دادند، بهبود‌های دیگری در نمرات RSBQ داشتند، کاهش قابل توجهی به گزارش بیشتری از شرکت‌کنندگان داشت. مراقبان شرکت‌کنندگان مطالعه بهبودهایی در تعامل، استفاده از دست، و نگاه چشم اندازی را برجسته کردند، نشان دهندۀ اثر مثبت درمان تروفینتید بر بیماران مبتلا به سندرم رتت بود.

نشانه‌های ایمنی تروفینتید در طول هر دو مطالعه یکنواخت بود، با اسهال و استفراغ بیشترین عوارض جانبی متداول بود. علی‌رغم چالش‌های ایجاد شده توسط ویروس کووید-۱۹ در طول دوره مطالعه، بیشتر رویدادهای آسیب‌رسان به شدت متوسط گزارش‌شده بودند.

این یافته‌ها به شناخت مفید درباره کارایی بلندمدت و ایمنی تروفینتید برای افراد زندگی با سندرم رتت کمک می‌کنند و امید به بهبود کیفیت زندگی و مدیریت علائم را فراهم می‌کنند.

برای کسب اطلاعات بیشتر درباره پیشرفت‌های درمان سندرم رتت و تحقیقات مرتبط، به وب‌سایت امیدیون پژوهشی «انجمن پژوهشی سندرم رتت» به آدرس Rett Syndrome Research Trust مراجعه کنید.

این منظر متحول درمان تروفینتید برای سندرم رتت نشانگر نیاز به تحقیقات، همکاری، و دفاع تا روشنایی نسبت به پیچیدگی‌های مدیریت علائم و بهبود نتایج برای افراد تحت تأثیر این بیماری چالش‌برانگیز است.

Dr. Isabella Moreno

دکتر ایزابلا مورنو یک متخصص برجسته در خصوص رمز ارز و فناوری بلوکچین است و دکتری علوم کامپیوتر از دانشگاه ETH زوریخ با تخصص در امنیت رمزنگاری دارد. او بیش از 15 سال تجربه در توسعه پروتکل های بلوکچین و تجزیه و تحلیل رمز ارز را دارد. در حال حاضر، ایزابلا یک مشاوره را هدایت می کند که به کسب و کارها در یکپارچه سازی فناوری بلوکچین کمک می‌کند تا شفافیت و امنیت در معاملات مالی را افزایش دهد. کار پیشگامانه او شامل توسعه کیف پول های دیجیتال امن و استفاده های نوآورانه از بلوکچین برای برنامه های غیر مالی است. ایزابلا که مشارکت دائمی در ژورنالهای صنعتی دارد و سخنران اصلی در کنفرانس های جهانی رمزارز، همچنان به تکامل ارزهای دیجیتال تاثیر می گذارد.

دیدگاهتان را بنویسید

Your email address will not be published.

Latest Interviews

Don't Miss

Trump Launches New Digital Card Collection Amidst NFT Market Turmoil

ترامپ مجموعه کارت‌های دیجیتال جدیدی را در میانه آشفتگی بازار NFT راه‌اندازی می‌کند

رئیس‌جمهور سابق دونالد ترامپ یک مجموعه جدید از کارت‌های دیجیتال
Telegram’s Evolving Role in the Crypto Landscape

نقش در حال تحول تلگرام در منظری کریپتوگرافی

از آغاز فروتن به عنوان یک برنامه پیام‌رسان با تمرکز