Dr. Emily Changبا توجه به تحولات اخیر در صنعت داروسازی، سازمان داروهای اروپا ضربه ای به امیدهای مربوط به مجوز بازاریابی شرطی یک درمان پتانسیلی برای بیماری nmDMD وارد کرد. رد درخواست ترانسلارنا (اتالورن) برای این نشانه خاص شوک‌هایی در بازار ایجاد کرد و باعث کاهش قابل توجهی در قیمت سهام شرکت تولید کننده این دارو شد.
سرمایه‌گذاران و تحلیل‌گران صنعت از تصمیم گیری متعجب شده بودند و پرسش‌هایی در مورد پیامدهای آینده برای هر دو شرکت و بیماران تحت تأثیر این بیماری نادر مطرح شد. تأثیر تصمیمات نظارتی بر تأیید داروها مهمی است که بیانگر تعادل حساس بین نوآوری و استانداردهای سختگیرانه نظارتی در منظر پزشکی دارویی است.
هر چند که اثرات این تصمیم هنوز در حال حاضر بررسی می‌شوند، اما یادآور چالش‌ها و عدم قطعیت‌های موجود در زمینه توسعه دارو و روندهای تأیید نظارتی است. این حادثه نوری می‌اندازد بر چالش‌هایی که شرکت‌ها در حال پیوستن به بازار با مواجهه با سختی نظارتی در سراسر جهان مواجه هستند.
در حالی که سهامداران از پیامدهای این مشکل اخیر بررسی می‌کنند، صنعت داروسازی برای تغییرات ممکن در استراتژی آماده شده و تلاش‌های دوباره برای پاسخگویی به نیازهای پزشکی ناپاسخ‌گو در فضای بیماری‌های نادر، آماده می‌شود.
European Medicines Agency برای اطلاعات بیشتر در مورد درمان‌های بیماری‌های نادر و چالش‌های نظارتی بازدید کنید.
