Dr. Isabella Morenoیک مطالعه اخیر نشان داد که بیمارانی که با تروفینتید که تحت عنوان DAYBUE بازاریابی می‌شود درمان می‌شوند، تجربه پیشرفت‌های قابل توجه در علائم سندرم رتت در طول دوره‌های طولانی داشتند. این مطالعه توسط شرکت دارویی آکادیا صورت گرفت و داده‌ها را از مطالعات گسترده نسل دوم و نسل سوم باز بررسی کرد.
در مطالعه لیلاک–۱، زنانی با سن بین پنج تا بیست و یک سال با سندرم رتت پس از دریافت درمان DAYBUE برای ۴۰ هفته، پیشرفت‌های قابل توجهی در علائم تجربه کردند. نمرات پرسشنامۀ رفتاری سندرم رتت (RSBQ) کاهش نشان دادند و نتایج مطالعه تأثیرات بالینی بهبود (CGI-I) نمره‌های مطلوبی در مرحله ۴۰ هفته نشان دادند، بدون توجه به درمان پیشین شرکت‌کنندگان در آزمایش LAVENDER.
در مطالعه لیلاک–۲، شرکت‌کنندگانی که تا ۱۰۴ هفته افزون برایفینتید را ادامه دادند، بهبود‌های دیگری در نمرات RSBQ داشتند، کاهش قابل توجهی به گزارش بیشتری از شرکت‌کنندگان داشت. مراقبان شرکت‌کنندگان مطالعه بهبودهایی در تعامل، استفاده از دست، و نگاه چشم اندازی را برجسته کردند، نشان دهندۀ اثر مثبت درمان تروفینتید بر بیماران مبتلا به سندرم رتت بود.
نشانه‌های ایمنی تروفینتید در طول هر دو مطالعه یکنواخت بود، با اسهال و استفراغ بیشترین عوارض جانبی متداول بود. علی‌رغم چالش‌های ایجاد شده توسط ویروس کووید-۱۹ در طول دوره مطالعه، بیشتر رویدادهای آسیب‌رسان به شدت متوسط گزارش‌شده بودند.
این یافته‌ها به شناخت مفید درباره کارایی بلندمدت و ایمنی تروفینتید برای افراد زندگی با سندرم رتت کمک می‌کنند و امید به بهبود کیفیت زندگی و مدیریت علائم را فراهم می‌کنند.
برای کسب اطلاعات بیشتر درباره پیشرفت‌های درمان سندرم رتت و تحقیقات مرتبط، به وب‌سایت امیدیون پژوهشی «انجمن پژوهشی سندرم رتت» به آدرس Rett Syndrome Research Trust مراجعه کنید.
این منظر متحول درمان تروفینتید برای سندرم رتت نشانگر نیاز به تحقیقات، همکاری، و دفاع تا روشنایی نسبت به پیچیدگی‌های مدیریت علائم و بهبود نتایج برای افراد تحت تأثیر این بیماری چالش‌برانگیز است.
