Téměř polovina pacientů s glomerulopatií typu C3 postupuje k selhání ledvin do deseti let, ale nová léčba přináší naději

Author:

Podle nedávné studie představené na kongresu Evropské renální asociace vede C3 glomerulopatie (C3G), ultra-řídné onemocnění ledvin způsobené nadměrnou aktivací alternativní dráhy komplementu, k selhání ledvin u přibližně 50% pacientů do 10 let. Toto ničivé onemocnění často postihuje mladé lidi a momentálně neexistují schválené léčby. Avšak, na obzoru je naděje.

Společnost Novartis, globální zdravotnická společnost, provádí program pozdního vývoje pro potenciální léčbu nazvanou Fabhalta (iptacopan). Fabhalta je orální inhibitor faktoru B, který cílí na základní příčinu C3G tím, že inhibuje alternativní komplementární dráhu. V klinickém testu fáze III s názvem APPEAR-C3G pacienti léčení s Fabhaltou a podporovací péčí zaznamenali snížení proteinurie (přebytečné bílkoviny v moči) o 35,1% ve srovnání s těmi, kteří dostali placebu kromě podpůrné péče.

Snížení proteinurie je důležitým ukazatelem pro zpomalení progrese onemocnění ledvin, včetně C3G, k selhání ledvin. Studie také ukázala, že Fabhalta měla příznivý bezpečnostní profil bez nových signálů bezpečnosti.

Profesor David Kavanagh, člen vedení APPEAR-C3G, komentoval potenciál Fabhalty při řízení C3G. Vysvětlil, že současné léčby C3G neřeší podkladovou biologii onemocnění a často přinášejí značné vedlejší účinky. Naopak Fabhalta cílí na alternativní komplementární dráhu, což naznačuje slibný vliv na poškození ledvin a funkci ledvin.

Studie APPEAR-C3G bude pokračovat s další 6měsíční otevřenou dobou, kde všichni pacienti, včetně těch, kteří dříve dostávali placebu, obdrží Fabhaltu. Výsledky z tohoto období budou prezentovány na budoucím lékařském setkání.

Novartis si klade za cíl změnit péči o pacienty s řídnými onemocněními tím, že vyvíjí inovativní léčebné možnosti. Fabhalta je také zkoumána pro další řídné nemoci, včetně IgA nefropatie, atypické hemolytické uremické syndromu a lupusové nefropatie. Obdržela schválení od FDA a EMA na léčbu dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií, vzácným poruchou krve.

I když ještě zbývá dosáhnout pokrok, potenciál Fabhalty jako cílené léčby pro C3G přináší pacientům a klinické komunitě naději. Představuje krok vpřed při řešení podkladové příčiny onemocnění a poskytování významných výsledků pro jednotlivce žijící s C3G.

Dodatečné informace:

1. C3 glomerulopatie (C3G) je vzácné onemocnění ledvin, které postihuje glomeruly, filtrační jednotky ledvin. Je charakterizováno abnormální aktivací alternativní komplementární dráhy, která vede k poškození ledvin.

2. C3G postihuje převážně mladé jedince, přičemž většina případů je diagnostikována před dosažením věku 30 let.

3. Přesná příčina C3G stále není plně pochopena, ale věří se, že má genetickou složku, protože mutace v genech souvisejících s alternativní komplementární dráhou byly spojeny s onemocněním.

4. Kromě selhání ledvin mohou další komplikace C3G zahrnovat vysoký krevní tlak, zadržování tekutin a zvýšené riziko infekcí.

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna. Vyžadované informace jsou označeny *