最近の研究では、トロフィネチド（DAYBUEとして販売）で治療された患者は、長期間にわたってラット症候群の症状が著しく改善することが示されました。アカディア製薬が行ったこの研究では、LILAC-1およびLILAC-2のオープンラベル延長試験からのデータが分析されました。
LILAC-1試験では、5歳から21歳の女性のラット症候群患者が、40週間のDAYBUE治療を受けた後、症状に注目すべき改善が見られました。ラット症候群行動質問紙（RSBQ）のスコアは低下し、肯定的な結果が示されました。さらに、臨床的総合評価-改善（CGI-I）のスコアは40週時点で好ましい結果を示しました。これは、LAVENDER試験中に参加者が前もって受けた治療に関わらずのことです。
LILAC-2試験では、追加の最大104週間までトロフィネチドを継続した参加者は、RSBQスコアのさらなる向上を示しました。多くの参加者の報告によると、大幅な改善が報告され、介護者は患者のエンゲージメント、手の使用、視線などの改善を強調し、ラット症候群患者におけるトロフィネチド治療のポジティブな影響が表れています。
トロフィネチドの安全性プロファイルは、両方の研究を通じて一貫しており、下痢や嘔吐が最も一般的な副作用でした。研究期間中にCOVID-19パンデミックが引き起こした課題にもかかわらず、報告されたほとんどの有害事象は軽度から中等度でした。
この研究結果は、ラット症候群患者にとってのトロフィネチドの長期的効力と安全性に関する貴重な知見を提供し、生活の質と症状管理の向上に向けた希望を与えています。
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