Dr. Hugo SteinНаучници на престижној истраживачкој установи остварили су značajne korake u manipulisanju spletanja RNK koristeći inovativni bakterijski odbrambeni sistem nazvan CRISPR. Ovaj proboj otvara put za različite mogućnosti, poput preciznijeg proučavanja funkcija gena i ispravke neredovnog spletanja povezanog sa nizom zdravstvenih stanja.
U nedavnoj studiji, tim stručnjaka uspešno je integrisao modifikovani CRISPR protein usmeren na RNK, nazvan dCasRx-RBM25, sa preko 300 faktora spletanja. Ovaj fuzioni protein pokazao je izuzetnu efikasnost u aktiviranju ili suzbijanju alternativnih eksona, prikazujući zapaženu stopu uspeha u uticanju na obrasce spletanja.
Putem ove najsavremenije tehnologije, istraživači mogu da istraže povezane uloge različitih varijanti gena u ključnim biološkim procesima i bolestima. Aktiviranjem i suzbijanjem različitih eksona istovremeno, naučnici mogu da raščlane kompleksnosti regulacije gena i funkcionalnih interakcija na molekularnom nivou, rasvetljavajući ključne razvojne i patološke mehanizme.
Univerzalni inženjerski-faktor spletanja razvijen u ovoj studiji nadmašuje postojeće alate u preciznom vođenju manipulacije alternativnih eksona. Tehnologija impresivno cilja eksoni, minimizirajući rizik neželjenih propradnih efekata i unapređujući svoj bezbednosni profil za potencijalne terapijske primene.
Sa ovim inovativnim alatom na raspolaganju, istraživači su spremni da otključaju obilje uvida u regulaciju gena i potencijalno otvore put za nove intervencije u rešavanju neredovnog spletanja povezanog sa različitim ljudskim poremećajima.
